Lääketieteen edistysaskeleet mahdollistavat yhä tarkempia ja yksilöllisempiä hoitomuotoja, joilla voidaan kohdistaa hoito suoraan sairauden juurisyihin. Erityisesti kehittyneet terapiavalmisteet (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) ovat mullistamassa tapaa, jolla vaikeita sairauksia hoidetaan, sillä ne hyödyntävät soluja, geenejä ja kudoksia tavalla, joka voi tarjota jopa parantavia ratkaisuja.
Medimo Oy toimii ATMP-alalla asiantuntijana, ja sen keskeinen rooli on varmistaa, että nämä lääkkeet täyttävät tiukat laatuvaatimukset ja säädökset. Medimon asiantuntijat työskentelevät tiiviisti lääkeyritysten kanssa varmistaakseen, että jokainen ATMP-lääke kehitetään ja valmistetaan kansainvälisten laatustandardien ja lainsäädännön mukaisesti. Tämä varmistaa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden ennen niiden käyttöönottoa. Yksi Medimon avainhenkilöistä on Sanna Tuhkala, joka työskentelee yrityksessä Quality Expertin roolissa. Hänellä on pitkä kokemus lääketeolliuudesta erityisesti Qualified Personin (QP:n) roolista. Hän on toiminut QPnä steriileille lääkevalmisteille sekä ATMP tuotteille.
Ennen Medimolle siirtymistään Sanna työskenteli FinVectorilla, jossa hän perehtyi syvällisesti ATMP-tuotteiden tuotantoprosesseihin ja laatuvaatimuksiin. Hänen työnsä ytimessä oli varmistaa, että nämä uuden sukupolven hoitomuodot täyttävät kaikki laatustandardit ja viranomaisvaatimukset. Sannan näkemyksen mukaan ATMP-tuotteet ovat merkittävä askel kohti yksilöllisempää ja tehokkaampaa terveydenhuoltoa.
Mitä ATMP-tuotteet ovat ja miten ne eroavat perinteisistä lääkkeistä?
Sanna Tuhkala kuvailee ATMP-tuotteita kehittyneiksi terapiatuotteiksi, jotka tarjoavat uusia tapoja sairauksien hoitoon, erityisesti niissä tapauksissa, joissa perinteiset lääkkeet eivät ole toimineet. ATMP-tuotteet voivat esimerkiksi korjata geneettisiä sairauksia tai auttaa elimistöä torjumaan sairauksia käyttämällä potilaan omia soluja.
Toisin kuin perinteiset lääkkeet, jotka ovat kemiallisia yhdisteitä, ATMP-tuotteet ovat eläviä lääkkeitä, sillä ne sisältävät soluja tai geneettistä materiaalia. Tämä tekee niiden kehittämisestä ja tuotannosta huomattavasti monimutkaisempaa kuin tavallisten lääkkeiden valmistus.
ATMP-tuotteet voidaan jakaa kolmeen pääryhmään:
- Geeniterapiatuotteet, jotka voivat muokata tai korvata geenivirheitä sairauksien hoitamiseksi. Käytetään esimerkiksi harvinaisten perinnöllisten sairauksien hoidossa, joissa viallinen geeni voidaan korjata tai korvata toimivalla versiolla.
- Soluterapiatuotteet, joissa potilaan omia soluja muokataan ja palautetaan elimistöön, esimerkiksi syövän hoitoon. Esimerkiksi CAR-T-soluterapia, jossa potilaan omia immuunisoluja muokataan taistelemaan syöpää vastaan.
- Kudosmuokkaustuotteet, joita voidaan käyttää vaurioituneen kudoksen korjaamiseen tai uudelleenrakentamiseen. Näitä voidaan käyttää palovammojen ja vaikeiden kudosvaurioiden hoitoon.
Esimerkkinä ATMP-hoidoista Sanna mainitsee CAR-T-soluterapian, jossa potilaan omia T-soluja muokataan laboratoriossa geneettisesti siten, että ne kykenevät tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsoluja tehokkaammin. CAR-T-terapia on yksi tunnetuimmista ATMP-hoidoista, ja se on mullistanut hematologisten syöpien hoidon. Tämän teknologian ansiosta syöpäsolut voidaan tunnistaa ja tuhota täsmällisemmin kuin perinteisillä hoitomuodoilla. Hoito räätälöidään jokaiselle potilaalle yksilöllisesti, mikä parantaa sen tehokkuutta ja vähentää haittavaikutuksia.
Sanna korostaa, että ATMP-tuotteet voivat tarjota ratkaisuja moniin sairauksiin, mukaan lukien syöpä, silmäsairaudet, sydän- ja verisuonisairaudet sekä harvinaiset perinnölliset sairaudet. Hänen mukaansa tulevaisuudessa ATMP-hoidot voivat tuoda täysin uusia mahdollisuuksia vaikeiden sairauksien hoidossa.
Perinteisesti lääkehoito on annettu joko lyhyinä kuureina tai pitkäaikaishoitona. ATMP-tuotteiden kohdalla tämä voi kuitenkin muuttua merkittävästi, sillä geeni- ja soluterapioita voidaan antaa jopa kerta-annoksina pitkäaikaissairauksien hoitoon, mikä voi mullistaa tavan, jolla monia sairauksia hoidetaan.
Medimon asiantuntijarooli ATMP-alalla
ATMP-tuotteiden kehitys ja tuotanto edellyttävät tarkkaa laadunvalvontaa sekä säädösten noudattamista, sillä nämä lääkkeet eroavat merkittävästi perinteisistä lääkehoidoista. Medimo Oy tukee lääkeyrityksiä varmistamaan, että ATMP-tuotteet täyttävät kaikki turvallisuus- ja laatuvaatimukset ennen markkinoille pääsyä.
Sanna Tuhkala toimii Medimolla asiantuntijatehtävissä liittyen ATMP-tuotteiden laadunvarmistukseen ja viranomaisvaatimusten noudattamiseen. Hänellä on kattava kokemus lääkkeiden valmistuksesta ja sääntelyvaatimuksista, mikä antaa hänelle syvällisen ymmärryksen ATMP-tuotteiden erityispiirteistä. Hän korostaa, että ATMP-tuotteiden tuotanto on huomattavasti monimutkaisempaa kuin perinteisten lääkkeiden valmistus, sillä ne ovat usein potilaskohtaisia ja räätälöityjä yksittäisiin hoitokertoihin. Kuitenkin myös isommat eräkoot ovat mahdollisia, jos kyseessä on tuote, joka ei ole potilaskohtaisesti räätälöity.
Mikäli ATMP-tuotteet valmistetaan usein yksilöllisesti, niiden tuotannossa ei voida hyödyntää massatuotantomenetelmiä. Tämä tarkoittaa, että laadunvarmistuksen ja viranomaishyväksyntöjen merkitys korostuu entisestään. Jokaisen lääke-erän on täytettävä tarkat turvallisuus- ja tehokkuusvaatimukset, ja sen on oltava steriili ja toimintavarma ennen kuin se voidaan hyväksyä käyttöön.
Sanna painottaa, että ATMP-tuotteiden kehittäminen vaatii tiivistä yhteistyötä eri toimijoiden välillä. Medimon rooli on toimia asiantuntijakumppanina, joka auttaa lääkeyrityksiä navigoimaan monimutkaisessa sääntely-ympäristössä ja varmistamaan, että kaikki prosessit täyttävät viranomaisten asettamat vaatimukset. Tällä tavoin Medimo on mukana varmistamassa, että ATMP-tuotteet saadaan turvallisesti ja tehokkaasti potilaiden käyttöön.
QP:n merkitys ATMP-tuotteiden laadunvarmistuksessa
Sanna Tuhkalalla on pätevyys toimia Qualified Person (QP) -roolissa ATMP-tuotteille, mikä tarkoittaa, että hänellä on valmius työskennellä yrityksessä, jossa tarvitaan QP:tä tai Quality Expert -asiantuntijaa. QP:n rooli on olennainen lääketeollisuudessa, sillä se varmistaa, että jokainen lääke-erä on valmistettu säädösten ja laatuvaatimusten mukaisesti ennen kuin se voidaan ottaa käyttöön.
Sanna korostaa, että vaikka ATMP-tuotteiden laatuvaatimukset vaihtelevat tapauskohtaisesti, kaikkia lääkkeitä – olipa kyse tableteista tai ATMP-tuotteista – koskee sama perusperiaate: niiden on oltava tehokkaita ja turvallisia potilaalle. ATMP-tuotteiden kohdalla erityisesti lähtömateriaalien laadun vaihtelevuus korostuu valmistuskerrasta toiseen. Esimerkiksi potilaan omia soluja käytettäessä laatu voi vaihdella merkittävästi. Koska ATMP-tuotteet sisältävät eläviä soluja tai geneettistä materiaalia, laadunvalvonta on haastavampaa johtuen vaihtelevista lähtöaineista, mikä korostaa steriliteetin ja tarkkojen valvontaprosessien merkitystä. Jokaisen lääke-erän kohdalla on varmistettava, että tuote on puhdas, tehokas ja turvallinen ennen kuin se vapautetaan markkinoille.
QP-roolissa toimiminen edellyttää laajaa asiantuntemusta ja yhteistyötä eri alojen asiantuntijoiden kanssa. Sanna muistuttaa, että QP ei työskentele yksin, vaan tarvitsee tuekseen asiantuntijoita tutkimuksen, tuotannon ja lainsäädännön aloilta. Hän pitää työtään haastavana, mutta samalla erittäin palkitsevana, sillä se mahdollistaa uusien, mullistavien hoitojen pääsyn potilaiden käyttöön.
ATMP-tuotteiden tulevaisuus ja kehitysnäkymät
Sanna Tuhkala uskoo, että ATMP-tuotteilla tulee olemaan yhä suurempi rooli tulevaisuuden lääketieteessä. Näiden hoitomuotojen kehitys etenee nopeasti, ja niiden vaikutus terveydenhuoltoon kasvaa merkittävästi jo lähivuosina. Arvioiden mukaan geneettisiin sairauksiin ja syöpään kohdistuvat hoidot tulevat olemaan yksi tärkeimmistä uusien ATMP-tuotteiden käyttökohteista. Yksilöllistetyt hoitomuodot voivat yleistyä ja muuttua kustannustehokkaammiksi, mikä mahdollistaa niiden laajemman saatavuuden.
Vaikka ATMP-tuotteiden tulevaisuus näyttää lupaavalta, niiden kehittämiseen liittyy myös haasteita. Sanna nostaa esiin sen, että ATMP-tuotteiden kehittäminen on erittäin kallista ja vaatii pitkiä tutkimusvaiheita sekä tiukkaa sääntelyä. Tämä voi hidastaa uusien hoitojen pääsyä markkinoille. Hän korostaa, että alan eri toimijoiden, kuten tutkijoiden, lääketeollisuuden ja viranomaisten, välinen yhteistyö on avainasemassa, jotta ATMP-hoitojen kehitys saadaan etenemään tehokkaasti ja turvallisesti.
Sanna kertoo myös, että sääntelyssä on tapahtumassa muutoksia, joiden tarkoituksena on varmistaa ATMP-tuotteiden turvallisuus ja laadunvalvonta entistä paremmin. EU on päivittänyt steriilien lääkkeiden tuotantoa koskevia ohjeistuksia, ja sama kehitys on tulossa myös ATMP-tuotteille. Tämä tarkoittaa entistä tarkempaa valvontaa ja uusia menetelmiä laadun varmistamiseksi koko tuotantoketjun ajan.
Yhteistyöllä kohti turvallisempia ja tehokkaampia hoitoja
Sanna Tuhkala näkee ATMP-tuotteet yhtenä tulevaisuuden mielenkiintoisimmista lääketieteen innovaatioista. Hän uskoo, että Medimon kaltaisilla asiantuntijaorganisaatioilla on tärkeä rooli siinä, että nämä lääkkeet saadaan turvallisesti ja tehokkaasti markkinoille, ja että niiden kehitys ja valmistus täyttävät kaikki vaadittavat standardit.
Sanna painottaa, että ATMP-tuotteiden kehittäminen vaatii saumatonta yhteistyötä lääketutkijoiden, lääketeollisuuden toimijoiden ja viranomaisten välillä. Hänen työssään tämä korostuu erityisesti laatustandardien ja sääntelyn varmistamisena, jotta potilaat voivat luottaa hoitojen turvallisuuteen ja tehokkuuteen.
ATMP-tuotteet avaavat uusia mahdollisuuksia monien sairauksien hoidossa, ja niiden kehitys etenee vauhdilla. Sanna Tuhkala ja muut Medimon asiantuntijat ovat keskeisessä roolissa varmistamassa, että nämä edistykselliset hoidot saatetaan turvallisesti ja säädösten mukaisesti potilaiden käyttöön. Tulevaisuudessa ATMP-teknologiat voivat mullistaa hoitokäytännöt erityisesti sairauksissa, joihin aiemmin ei ole ollut tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Medimo jatkaa kehityksen kärjessä varmistaen, että nämä innovatiiviset hoitomuodot integroituvat nykyaikaiseen terveydenhuoltoon turvallisesti ja tehokkaasti.
